Почему Минздрав вынужден ограничивать доступность препарата для терапии больных
Страдающие нарушением свертываемости крови россияне пожаловались на перебои с лекарствами и проблемы с закупкой препарата эмицизумаб. Они настаивают на переводе на него большего числа больных, чем может себе позволить Минздрав.
Что случилось
Больные гемофилией столкнулись с проблемой в обеспечении необходимыми жизненно важными препаратами, об этом говорится в письме (есть у РБК) президента Всероссийского общества гемофилии Юрия Жулева, адресованном главе правительства Михаилу Мишустину. «Письмо получено, находится в проработке», — сообщили РБК в пресс-службе правительства.
Перебои возникли сразу с несколькими лекарственными препаратами, которые применяются при лечении заболевания. Речь идет о препаратах с международными непатентованными наименованиями (МНН) октоког альфа, мороктоког альфа. Также Жулев в письме обращает внимание на сложную ситуацию с обеспечением пациентов препаратом эмицизумаб. Возникла она, говорится в письме, из-за того, что Минздрав ограничивает переключение пациентов на терапию этим препаратом, для того чтобы не допустить увеличения бюджетных трат.
Гемофилия — генетическое заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. У пациентов с гемофилией в организме складывается недостаток тех или иных факторов свертывания крови. Так, у пациентов с гемофилией А — дефицит фактора крови VIII, с гемофилией B — дефицит фактора крови IX. Пациенты с этим заболеванием вынуждены вводить себе один раз в три дня соответствующие концентраты факторов крови. Такой режим позволяет обеспечить профилактику заболевания и таким образом избежать спонтанных кровотечений.
Существуют также ингибиторные формы гемофилии. В этом случае ингибитор в организме выступает в качестве антитела, которое стремится разрушить факторы крови, которые пациент замещает путем инъекций.
Октоког альфа и мороктоког альфа фактически действуют как недостающие факторы крови в организме больных гемофилией. Эмицизумаб — моноклональное антитело, он показан пациентам с гемофилией А как для ингибиторной, так и для неингибиторной формы заболевания.
У пациентов с тяжелой формой гемофилии уровень фактора свертывания крови меньше 1% при норме 50%.
Препарат эмицизумаб будет включен в программу «14 высокозатратных нозологий» («14 ВЗН»), однако получить его смогут не более 195 пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, сообщал ранее «Коммерсантъ» со ссылкой на письмо директора департамента лекарственного обеспечения Минздрава Елену Максимкину. Это ограничение обусловлено фармакоэкономическим обоснованием и опирается на исследование, которое было приложено фармкомпанией к заявке на включение препарата в программу «14 ВЗН», сообщала газета. Переключение пациентов на терапию препаратом повлечет выход за рамки бюджета программы.
В свою очередь, в фармкомпании «Рош» — производителе эмицизумаба (выпускается под торговым наименованием «Гемлибра») отмечали, что предложенная сниженная цена — 1,6 тыс. руб. за 1 мг — позволит обеспечить как пациентов с ингибиторной формой, так и пациентов с тяжелой формой без ингибитора. «В исследовании, проведенном коллективом авторов во главе с профессором [Первого Санкт-Петербургского медуниверситета им. И.П. Павлова] Алексеем Колбиным, было показано, что достигнутая экономия обеспечивает возможность дополнительной терапии 589 пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибитора без необходимости увеличения финансирования программы «14 ВЗН», — говорилось в обращении.
Осенью 2020 года в России насчитывается более 9,5 тыс. пациентов с гемофилией, из них порядка 300 — с ингибиторной формой гемофилии А. Эмицизумаб, по оценкам Жулева, может быть показан чуть более 500 пациентам.
Программа Минздрава «14 ВЗН»
Федеральная программа Минздрава существует с 2008 года. Изначально в нее входило семь заболеваний, в 2018 году добавилось пять новых болезней, а в конце 2019 года программа пополнилась еще двумя. В рамках «14 ВЗН» Минздрав собирает от регионов заявки на наиболее дорогостоящие лекарственные препараты и закупает эти лекарства за счет средств федерального бюджета. Минздрав обеспечивает по программе пациентов с гемофилией, муковисцидозом, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственной им тканей, рассеянным склерозом и другими заболеваниями, которые не поддаются полному излечению.
Общее количество пациентов с различными заболеваниями, участвующих в программе, составляет более 165 тыс. человек.
Кто получит лекарство
Минздрав не намерен ограничивать доступ к лекарству для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, тем не менее переключение пациентов без ингибитора повлечет разбалансировку бюджета, чего программа не может себе позволить, пояснила в разговоре с РБК директор департамента лекарственного обеспечения Минздрава. По словам Максимкиной, за год количество пациентов с ингибиторной формой возросло до 300 человек — все они могут быть обеспечены эмицизумабом по цене, ранее предложенной «Рош». Таким образом, указывает Максимкина, из-за роста количества пациентов экономии бюджета не получится, наоборот, он «выйдет в ноль».
Сейчас пациенты с неингибиторной формой гемофилии А получают терапию рекомбинантными факторами крови, это адекватная достаточная для них терапия, указывает Максимкина. «По обеспечению пациентов ограничений нет никогда, есть только ограничения по бюджету. Программа должна давать гарантии для всех пациентов — для новых и для тех, кто давно получает терапию. Пациенты с другими нозологиями должны быть уверены в том, что они получат свои препараты», — говорит она.
В «Рош» настаивают, что исследования, проведенные в том числе подведомственными Минздраву институтами, показали, что перевод всех пациентов с ингибитором на эмицизумаб позволит сэкономить бюджету программы 4,8 млрд руб. в 2021 году. По данным фармкомпании, таких пациентов в России 195 человек. «Таким образом, если обеспечить терапией эмицизумабом всех пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, которые сегодня получают лечение препаратами шунтирующего действия, достигнутой экономии будет более чем достаточно, чтобы обеспечить лечением эмицизумабом пациентов с тяжелой неингибиторной формой заболевания», — сообщил РБК руководитель отдела по взаимодействию с органами государственной власти и доступу препаратов на рынок компании «Рош» Дмитрий Козлов.
Минздрав сам разработал критерии для перевода пациентов на эмицизумаб, отмечает Юрий Жулев, в них указывается и неингибиторная форма. «Во многом по этим критериям и были подобраны пациенты, как дети, так и взрослые, а также пациенты с тяжелой формой [без ингибитора]. Мы будем отстаивать позицию по эмицизумабу как для ингибиторных, так и для неингибиторных пациентов. Если стоит вопрос бюджета, значит, его необходимо увеличивать, потому что прорывные технологии не могут стоить дешево», — уверен Жулев.
Есть ли преимущества у эмицизумаба
Максимкина отмечает, что сомнений в эффективности препарата нет, он сможет улучшить качество жизни пациентов. «Но по терапевтическому действию у этого препарата нет преимуществ по сравнению с другими. Его преимущество заключается лишь в форме введения — можно управлять кратностью и самим введением — подкожно или внутривенно», — говорит она.
Для гемофилии без ингибитора при нормальной профилактике факторами свертываемости крови, возможно, это так, соглашается с ней Жулев. «Но благодаря эмицизумабу эту профилактику можно начинать у маленьких детей и у пациентов с плохим венозным доступом. Его инновационность — в возможности подкожного введения и пролонгации действия — хватает одного укола в две недели, говорит глава пациентской организации.
В клинических исследованиях было доказано, что эмицизумаб позволяет достичь отсутствия кровотечений, требующих лечения, у 71% взрослых и у 90% детей до 12 лет с ингибиторной формой гемофилии А, утверждают в фармкомпании «Рош». «Тогда как препараты шунтирующего действия достигают такого результата только в 12% случаев. У пациентов с гемофилией А без ингибитора препарат позволяет достичь полного отсутствия кровотечений у 60%», — сообщили РБК в компании.
Перебои с другими лекарствами от гемофилии
По словам Максимкиной, препарат октоког альфа, о перебоях с которым сообщает Жулев в письме, был получен регионами и есть в наличии. «Мороктоког альфа, действительно, сейчас перераспределяется между субъектами, где есть запасы сверх нормы. Мы начнем закупки в этом году, чтобы препарат был полностью поставлен до завершения января 2021 года», — ответила РБК эксперт.
По данным аналитической компании DSM Group, общий объем закупок препаратов для терапии гемофилии увеличился на 7,6% — в первом полугодии 2020 года по сравнению с 2019-м. Однако по стоимостному объему закупки октокога альфа и мороктокога альфа просели. В первом полугодии 2019 года доля закупки в рублях препарата октоког альфа составляла 18% от общего объема лекарств для терапии гемофилии, в 2020 году — 12,9%. У мороктокога альфа — 11,5 и 9,9% соответственно.
Предложение пациентов
«Обращаем внимание, что прерывание лекарственной терапии или значительное снижение дозировок у больных гемофилией может привести к трагическим последствиям и перечеркнет все достижения и результаты прошлых лет», — предупреждает в письме к главе правительства Мишустину Жулев.
В заключение эксперт со ссылкой на экспертные мнения просит увеличить бюджетное финансирование программы «14 ВЗН» на 15 млрд руб.
Ранее в Минфине пояснили, что на оказание помощи людям, страдающим от редких заболеваний, в 2020 году выделено 61,8 млрд руб., в 2021 году в проекте заложено 64,3 млрд руб.
Егор Губернаторов, Юлия Старостина
По материалам: “РБК”
